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Malattie rare: 3,9 milioni di euro per 22 nuovi progetti di ricerca

Malattie rare: 3,9 milioni di euro per 22 nuovi progetti di ricerca

Annunciati da Fondazione Telethon i beneficiari della terza edizione del bando multiround

Distrofia muscolare di Duchenne, sclerosi tuberosa, paraplegia spastica ereditaria. E poi, insieme ai disturbi dello spettro autistico e all’epilessia, l’emofilia A, la sindrome di Rett e le mucopolisaccaridosi. Nomi che, in gran parte, possono suonare come sconosciuti ai più. E non a caso si parla di “malattie genetiche rare”.

Proprio a causa della loro rarità, che le pone ai margini dell’attenzione da parte delle grandi case farmaceutiche, per conoscere meglio i meccanismi, anche al fine del potenziale sviluppo di nuovi approcci terapeutici, la ricerca su queste e su altre patologie meno diffuse ma non per questo meno invalidanti risulta fondamentale.

Ed è proprio questa, il sostegno ai progetti, inseriti in strutture pubbliche e private, che si occupano specificamente dei settori in cui rientrano tali malattie, la missione della Fondazione Telethon. Che ha ora annunciato quali sono le 22 nuove ricerche ammesse a beneficiare degli oltre 3,9 milioni di euro stanziati all’interno dalla 3^ edizione del bando multiround.

Il bando multi-round

Avviato nel 2021, il bando multiround consente ai ricercatori di presentare i progetti fino a 4 volte nell’arco di un periodo di tempo di 3 anni, con la possibilità, in caso di precedenti risposte negative, di rivederli sulla base dei commenti della Commissione di esperti preposta alla valutazione.

I progetti proposti per questo terzo bando alla Fondazione Telethon, che destina i fondi raccolti grazie alle donazioni dei cittadini, sono stati 127, sottoposti, secondo il modello della peer review, all’esame dei 28 membri della Commissione interna medico-scientifica della Fondazione e di 199 revisori esterni.

Sono stati in tal modo selezionati 13 progetti di ricerca di base e 9 di ricerca preclinica. Sale così oltre quota 3 mila, per complessivi 660 milioni di euro, oltre 1700 ricercatori coinvolti e 630 malattie studiate, il totale di progetti finanziati dalla nascita di Telethon nel 1990.

I 22 progetti, dalla Lombardia alla Campania

A livello regionale, la maggioranza dei ricercatori che riceveranno il nuovo contributo operano in Lombardia: sono 8, attivi tra l’Università di Milano Statale, l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, il Consiglio Nazionale delle Ricerche e la Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano.

Degli altri progetti, 3 arrivano dal Lazio (per ricercatori di Cnr, Università Sapienza e Ospedale Bambino Gesù); 2 ciascuno da Campania (Università Federico II e Istituto di genetica e biofisica Buzzati-Traverso di Napoli), Liguria (Istituto italiano di tecnologia), Veneto (Cnr e Università di Padova) ed Emilia Romagna (Università di Ferrara e di Bologna).

Gli ultimi 3 ricercatori arrivano da Piemonte (Università di Torino), Puglia (Università di Bari) e Trentino (Università di Trento). “Fondazione Telethon – ha commentato il direttore Ricerca e sviluppo, Celeste Scotti – continua a lavorare per garantire i fondi necessari per la ricerca sulle malattie rare, anche grazie al supporto imprescindibile di scienziati e ricercatori di altissimo livello”.

“La Fondazione – ha concluso Scotti – lavora per creare i presupposti affinché una ricerca di qualità possa generare terapie e soluzioni innovative che migliorino la qualità e le prospettive di vita del paziente. Questo bando è, inoltre, la dimostrazione della grande vitalità della comunità scientifica italiana impegnata nell’ambito delle malattie genetiche rare, a giudicare dalla selezione di ricerche molto promettenti”.

Alberto Minazzi

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