Una terapia usata in campo onco-ematologico si è dimostrata efficace per una ragazzina in grave pericolo di vita
Per chi è affetto da una malattia autoimmune, ci sono diverse terapie ormai consolidate: dagli immunosoppressori di vario tipo, agli steroidi, fino agli anticorpi monoclonali o loro surrogati, che vengono utilizzati per bloccare i mediatori dell‘infiammazione, alla base del danno provocato all’organismo.
Restano alcuni casi limite, situazioni estreme in cui le cure tradizionali possono avere risultati limitati.
Lo sviluppo della ricerca, però, ha consentito di aprire nuove strade, che hanno già dimostrato, nella pratica, la loro possibile efficacia nel dare risposte concrete e in tempi rapidi nelle situazioni difficili.
Le cellule Car-T: dai tumori alle malattie autoimmuni
In tal senso, a raccontare un caso osservato in prima persona è Lorenzo Moretta, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Protagonista, una ragazzina “ridotta malissimo, con una serie di compromissioni legate alla malattia autoimmune, con liquidi all’interno del pericardio e soprattutto una grave insufficienza renale, che la poneva in grave pericolo, anche di morte”, spiega Moretta.
Sulla giovane paziente è stata utilizzata una terapia innovativa, precedentemente impiegata con successo in campo onco-ematologico, basata sui linfociti T (un particolare tipo di globuli bianchi responsabili della difesa dell’organismo dalle malattie), all’interno dei quali viene introdotto in laboratorio un recettore Car, in grado di individuare l’antigene Cd-19.
“Le cellule Car-T – illustra Moretta – sono in grado di colpire anche i precursori, cellule ancora immature che sono però in grado di esprimere questo antigene, eradicandole dall’organismo. Nel caso specifico, dopo la terapia nel giro di poche settimane la ragazzina ha riscontrato miglioramenti incredibili, riuscendo tra l’altro a recuperare in parte anche la funzionalità renale”.
Al momento, sottolinea il medico, si tratta solo di aver “individuato una nuova strada, una nuova possibilità su cui speriamo di poter contare per i casi molto gravi”.
È logico, però, che il percorso dovrà continuare, superando alcuni scogli. “Le Car-T – conclude Moretta – non sono semplici da produrre, richiedono un prelievo dal paziente stesso e hanno costi notevoli. Se si riuscirà a diminuire i costi, anche a livello pubblico, la speranza è quella di poterne ampliare l’utilizzo, almeno per i casi disperati”.
Malattie autoimmuni: realtà dai confini tutti da definire
Parlando di malattie autoimmuni, è estremamente difficile una quantificazione precisa del fenomeno, per l’ampiezza della forbice tra le varie stime sul numero di coloro che in Italia sono interessati dalle diverse patologie come artrosi e artrite reumatoide o lupus eritematoso sistemico, solo per citare alcune tra le più diffuse, in gran parte tra le donne.
Per esempio, si va dai 200 mila casi di malati autoimmuni citati lo scorso novembre in occasione della nascita dell’Intergruppo parlamentare per la prevenzione e la cura delle malattie autoimmuni, che riunisce anche associazioni dei pazienti e società scientifiche, fino ai 5 milioni di italiani stimati dalla Fondazione Veronesi, che indica queste malattie come “la terza categoria di disturbi più diffusi, superata solo dal cancro e dalle malattie cardiovascolari”.
“A occhio e croce – afferma Moretta – l’ordine di grandezza più plausibile è di almeno un paio di milioni. E l’aumento dei casi si lega soprattutto al prolungamento della durata della vita e alla sempre maggior accuratezza delle diagnosi, che consente di riconoscere come malattie autoimmuni varie situazioni che in precedenza venivano definite diversamente”.
Sul tema, l’Annuario Istat 2017 evidenziava che il 39,1% degli italiani era affetto da una malattia cronica, con artrosi e artrite al secondo posto con il 15,9% contro il 17,4% dell’ipertensione. >
Nel suo sito, l’Associazione malattie autoimmuni e reumatologiche sottolinea ora che le malattie croniche interessano il 45,6% della popolazione sopra i 6 anni, con artrosi e artrite più diffuse dell’ipertensione: 18,3% contro 13,6%.
“A differenza di allergie e autismo – afferma però Alberto Martini, professore emerito di Pediatria all’Università di Genova – non mi risulta che, almeno in età pediatrica, ci sia un aumento importante di bambini che sono affetti da tali malattie. E, se si sono fatti passi avanti nella terapia e nella determinazione dei meccanismi di danno, ancora si sa ben poco delle cause alla base delle malattie autoimmuni”.
Alberto Minazzi
