Teplizumab sperimentato per la prima volta in Italia
Il farmaco mira a rallentare la comparsa della malattia nei pazienti con predisposizione genetica
Il diabete di tipo 1, conosciuto anche come diabete giovanile, si manifesta in genere durante l’infanzia e l’adolescenza, ma non è escluso che possa arrivare anche in età adulta. Riguarda il 5-10% delle persone affette da diabete e secondo un recente screening realizzato dal Ministero della Salute e l’istituto Superiore di Sanità, lo 0,19% dei bambini italiani è risultato positivo a due o più anticorpi potenzialmente indicativi della malattia. Proprio per questo è definito ad alto rischio.
Ora, per i pazienti predisposti al diabete tipo 1, per la prima volta in Italia è stato sperimentato il Teplizumab, un anticorpo monoclonale che rappresenta una potenziale svolta nel trattamento preventivo.
La diagnosi precoce
Diagnosticare la patologia prima della sua manifestazione è importante per evitare crisi di chetoacidosi, una complicanza acuta con sintomi che includono nausea, vomito, dolore addominale e il caratteristico odore fruttato dell’alito dovuta a una ridotta o assente presenza di insulina nel sangue. E’ questo il primo sintomo del diabete.
Teplizumab è in grado di rallentare l’esordio della malattia. Nel novembre del 2022, la nuova terapia è stata approvata dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti con almeno due anticorpi per il diabete e una condizione di disglicemia, ovvero un alterato metabolismo glucidico, con l’obiettivo di ritardare l’arrivo della malattia conclamata. Da ottobre 2024 il farmaco è disponibile in Italia a uso compassionevole, ovvero nei casi in cui se ne consiglia l’uso in attesa che l’iter burocratico di approvazione da parte degli enti Ema e Aifa sia concluso.
Nuove speranze con la terapia Teplizumab
La prima infusione su una giovane di 23 anni rappresenta, secondo gli esperti, una speranza concreta per migliaia di pazienti ad alto rischio di sviluppare il diabete di tipo 1.
La terapia prevede un ciclo di somministrazione endovenosa quotidiana della durata minima di 30 minuti per un periodo di due settimane consecutive. La dose somministrata è calcolata in proporzione alla superficie corporea del paziente, seguendo protocolli di sicurezza e monitoraggio clinico rigorosi. Per chi è a rischio di sviluppare il diabete di tipo 1 in forma conclamata, la prima infusione della molecola eseguita al Policlinico Paolo Giaccone di Palermo implementata con campagne di screening equivale dunque a una terapia valida per tutti quei pazienti con predisposizione a sviluppare questa malattia. Attualmente non esiste una cura specifica per il diabete mellito di tipo 1 e l’unica terapia possibile è la somministrazione esogena di quello che l’organismo non può produrre autonomamente: l’insulina.
