L’Aifa approva la rimborsabilità di un farmaco “a Rna interferente” per i pazienti con ipercolesterolemia grave
L’eccesso di colesterolo “cattivo” (da chiamare più correttamente “Ldl”) nel sangue si può combattere somministrando tramite iniezione un innovativo farmaco “a Rna interferente” appena due volte l’anno. E, con l’approvazione dell’Agenzia italiana del farmaco Aifa, questo farmaco rientra ora tra quelli rimborsabili a chi soffre di ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista, per prevenire quello che ormai è comunemente individuato dalla scienza il principale fattore di rischio modificabile per le malattie cardiovascolari come ictus e infarti.
Va ricordato infatti che queste malattie sono la principale causa di morte nel mondo.
In Italia, per le conseguenze di queste malattie muoiono oltre 220 mila persone, tra cui poco meno di 50 mila per cause ascrivibili al mancato controllo dei livelli di colesterolo Ldl nel sangue. A provocare il rischio cardiovascolare aterosclerotico è infatti l‘accumulo di Ldl e depositi di grasso sulle pareti interne delle arterie, che di conseguenza si restringono, spesso senza presentare una specifica sintomatologia, con connessa sottovalutazione in mancanza di regolari controlli.
Se l’azione di prevenzione è in grado di individuare per tempo e dunque evitare l’80% degli eventi cardiovascolari, va però detto che, nella stessa percentuale, i pazienti ad alto rischio non riescono a riportare i livelli sui valori corretti in maniera stabile, attraverso dieta, attività fisica e, nei casi più gravi, terapie farmacologiche.
Il farmaco appena approvato da Aifa, che viene inoculato per via sottocutanea da personale sanitario con le prime due iniezioni a distanza di 3 mesi e le successive con intervalli di 6 mesi, interviene dunque ad aumentare la capacità del fegato di assorbire il colesterolo “cattivo”.
Il principio attivo, chiamato inclisiran, è il primo che si basa sullo “small-interfering Rna” (si Rna), o Rna interferente, puntando direttamente alle cause della malattia e non concentrandosi solo sui sintomi che ne derivano. Tecnicamente, l’Rna del farmaco riduce i livelli della proteina Pcsk9, coinvolta nel metabolismo del colesterolo a livello epatico.
“Il meccanismo d’azione di questa molecola altamente innovativa – spiega Paquale Perrone Filardi, presidente della Società Italiana di Cardiologia – permette di ridurre i livelli di colesterolo Ldl non solo in maniera efficace, ma anche sostenuta nel tempo”.
